Um tratamento de terapia genética pode reverter a cegueira, restaurar a função de coagulação sanguínea para hemofílicos e curar doenças raras. Este tratamento ocorre com a Luxturna, remédio desenvolvido pela Spark Therapeutics, que ganhou aprovação unânime de um painel consultivo daagência reguladora de medicamentos dos Estados Unidos, a Food and Drug Administration (FDA), na quinta-feira, 12 de outubro.

A FDA deve decidir sobre a aprovação definitiva do tratamento em janeiro de 2018. Mesmo que se confirme a liberação, contará com um custo elevado: os analistas estimam que a Luxturna (voretigene neparvovec), que em tratamentos já recuperou a visão de crianças com uma forma hereditária de cegueira, poderia custar 1 milhão de dólares por paciente.

Governos, pacientes e as próprias seguradoras estariam dispostos a investir neste tratamento?

“Esses casos isolados são potencialmente transformadores – mas nem todos os pacientes respondem na mesma medida com a terapia genética”, disse o Dr. Mark McClellan, ex-comissário da FDA que agora lidera o Centro de Políticas de Saúde de Duke-Margolis, da Duke University’s.

McClellan formou um consórcio no Duke, visando cobrir os custos da melhor forma. Ele está trazendo empresas de terapia genética como Spark, Bluebird Bio e Pfizer para a mesa – junto com seguradoras como Harvard Pilgrim e Anthem.

“O fato é que precisamos mover nosso sistema de saúde do século XX para conhecer os avanços científicos e médicos do século XXI”, disse Jeff Marrazzo, CEO da Spark Therapeutics.

As terapias genéticas funcionam infundindo um paciente com vírus manipulados com DNA que ajudam a corrigir os processos moleculares que danificam uma doença hereditária. Os custos são elevados, em parte,  porque esses vírus são mais difíceis e demorados de fabricar do que um medicamento farmacêutico padrão.

Além disso, as empresas geralmente gastam anos em pesquisas e desenvolvimento antes de encontrar uma abordagem que funcione a ponto de ganhar a aprovação da FDA. E na maioria dessas doenças, há apenas uma amostragem pequena de procedimentos, não sendo possível obter conclusões definitivas.

Os medicamentos atuais em hemofilia, por exemplo, custam centenas de milhares de dólares por ano. “Por estes motivos, as empresas têm boas razões para cobrar uma remuneração por seus produtos de terapia genética”, disse McClellan.

Acessíveis

Por outro lado, avanços científicos não significam nada se não forem acessíveis aos pacientes. “A preocupação é que, se você apresentar estes tipos de terapias para atingir o mercado, eles talvez se tornem inacessíveis”, disse o Dr. Michael Sherman, diretor médico da seguradora de Harvard Pilgrim Health Care. “Então, temos que ser criativos para encontrar o equilíbrio certo de acessibilidade”, concluiu.

Pagamento baseado em valor

O trabalho hoje desenvolvido possui um conceito principal: pagamento baseado em valor (fee for value). Esta é uma forma de encontrar um melhor retorno do dinheiro, na medida em que os pacientes ou as seguradoras pagam pela terapia somente se ele realmente for eficaz para reverter ou gerenciar sua doença, empregando o medicamento para os casos em que realmente terão segurança no acerto.

E para facilitar o impacto dos custos, há ainda a ideia de se quebrar estas despesas em pagamentos incrementais ao longo de vários anos – e fazer com que esses pacientes dependam de uma resposta sustentada. Dessa forma, se o tratamento deixar de funcionar para um determinado paciente, ele não precisa pagar o valor total. Ou seja, entrega-se valor ao paciente e recebe-se quando isto efetivamente ocorre, prevalecendo os ganhos assistenciais.

Drogas sob medida

A farmacêutica Novartis está dando um pequeno passo nessa direção, com a terapia contra o câncer batizada de CAR-T Cells, seguidamente destacada pelo portal Setor Saúde. A companhia cobra 475 mil dólares (R$ 1,5 milhão) pela terapia da “droga viva”, que deixa 83% das pessoas livres de um tipo de câncer no sangue. A droga é fabricada sob medida para cada paciente, ao contrário de terapias convencionais contra o câncer, como a cirurgia e a quimioterapia.

“Pagar por uma terapia genética enquanto estiver funcionando é satisfatório, mas vem com alguns desafios”, disse Nick Leschly, CEO da Bluebird Bio, que está trabalhando em terapias genéticas para várias doenças raras.

Entre esses desafios: se o paciente mudar as companhias de seguros alguns anos depois da terapia genética? Quem paga a conta pelos pagamentos restantes? Será que ele poderia conseguir um novo plano de seguro com esse tipo de regra que o acompanhava?

À medida que mais terapias genéticas chegam ao mercado, os especialistas acreditam que haverá novos níveis de cooperação entre os decisores políticos, as companhias farmacêuticas e as seguradoras, para criar modelos de pagamento racionais. “Estamos confiantes de que podemos descobrir”, disse Leschly. “Porque se alguém tiver uma doença muito séria, e pudermos curá-la, o sistema encontrará uma maneira de recompensar isso”, afirmou.

* com informações portal Statnews. Edição SS.