2,1 milhões de dólares: medicamento mais caro do mundo é aprovado nos EUA

24 de maio de 2019
A agência reguladora de medicamentos dos EUA, a FDA, aprovou na sexta-feira, 24, a primeira terapia genética para a atrofia muscular espinhal (AME). O laboratório farmacêutico Novartis, responsável pela pesquisa e produção da terapia, estima que a Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) custará algo em torno de 2,125 milhões de dólares (uma única dose), fazendo com que a mesma se torne […]

Nova terapia genética contra o câncer é aprovada nos EUA

25 de outubro de 2017
A comercialização da segunda terapia genética para tratar linfomas agressivos  foi aprovada  pela agência reguladora de medicamentos dos Estados Unidos, a Food and Drug Administration (FDA), no dia 18 de outubro. A terapia é conhecida como CAR-T Cells e consiste basicamente em introduzir um anticorpo em células de defesa do organismo do próprio paciente, as mencionadas células […]

Terapia genética de US$ 1 milhão que reverte a cegueira está prestes a ser aprovada nos EUA

18 de outubro de 2017
  Um tratamento de terapia genética pode reverter a cegueira, restaurar a função de coagulação sanguínea para hemofílicos e curar doenças raras. Este tratamento ocorre com a Luxturna, remédio desenvolvido pela Spark Therapeutics, que ganhou aprovação unânime de um painel consultivo daagência reguladora de medicamentos dos Estados Unidos, a Food and Drug Administration (FDA), na quinta-feira, 12 de outubro. A […]

Tratamento com injeção de gene reverte cegueira total

17 de julho de 2015
Um trabalho do Departamento de Oftalmologia da Universidade da Pensilvânia, liderado pela pesquisadora Manzar Ashtari, demonstrou que é possível reverter a cegueira total. A transição revolucionária para pacientes com amaurose congênita de Leber (doença hereditária que provoca a degeneração da retina) foi feita através de terapia genética. Os detalhes foram publicados pela revista Science Translational […]