Um trabalho do Departamento de Oftalmologia da Universidade da Pensilvânia, liderado pela pesquisadora Manzar Ashtari, demonstrou que é possível reverter a cegueira total. A transição revolucionária para pacientes com amaurose congênita de Leber (doença hereditária que provoca a degeneração da retina) foi feita através de terapia genética.

Os detalhes foram publicados pela revista Science Translational Medicine. Segundo o estudo, a técnica poderá ser usada a partir de 2016 e os especialistas acreditam que ela tem potencial para intervir em outras patologias oftalmológicas.

“Tomando como ponto de partida o fato de que a visão se torna possível com o olho e o cérebro, faz sentido examinar o cérebro quando o olho passa por uma mudança dramática, como em uma situação em que não se vê para uma em que se vê”, explica Manzar Ashtari. Os primeiros experimentos foram inicialmente feitos com ratos. Depois, em 10 pacientes com amaurose congênita de Leber – tentavam entender como funciona o cérebro de quem não consegue enxergar.

A retina funciona de forma semelhante à televisão, sendo as fibras oculares os fios que fazem com que o sistema funcione. Ou seja, quando se atrofiam, há um problema no sistema. Na nova pesquisa, o gene identificado como origem dessa falha é substituído, o que corrige o sistema.

A doença é provocada por um defeito no gene LCA2. Assim, os voluntários receberam uma injeção de um vírus que inseriu cópias normais do gene em células da retina. Duas semanas após o procedimento genético, os pacientes deixaram de ser cegos e se tornaram amblíopes (embora com visão comprometida, conseguem desempenhar atividades rotineiras). “Os pacientes não recuperaram a ‘visão perfeita’, mas as melhorias foram muito significativas, permitindo a eles andar independentemente, ler e praticar esportes”, comentou Jean Bennett, co-autor da pesquisa e professor de oftalmologia na Universidade da Pensilvânia.