Um estudo com recorte brasileiro sobre o uso de terapia gênica no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) foi publicado neste mês no periódico Nature. O trabalho denominado “Gene replacement therapy for spinal muscular atrophy: safety and preliminary efficacy in a Brazilian cohort”, realizado por nove pesquisadores, avaliou a segurança e a eficácia do Zolgensma. […]
A Sociedade Beneficente Israelita Brasileira Albert Einstein e o Centro Nacional de Pesquisa em Energia e Materiais (CNPEM) firmaram uma colaboração científica, de pesquisa, ensino e inovação, em diversos temas na área biomédica, como engenharia de tecidos, estudo de vírus emergentes e terapia gênica. A partir de sinergias em áreas de pesquisa, intercâmbio de pesquisadores e utilização […]
A Anvisa informou nesta terça-feira (26) que autorizou a Fundação Hemocentro de Ribeirão Preto (FUNDHERP), em parceria com o Instituto Butantan, a iniciar um ensaio clínico no Brasil com medicamento especial à base de células geneticamente modificadas, as chamadas “células CAR-T”. A pesquisa é mais um avanço no tratamento contra o câncer hematológico (no sangue). Os […]
O Ministério da Saúde anunciou nesta quarta-feira (23) que vai investir R$ 100 milhões em pesquisas sobre Saúde de Precisão. Conforme a pasta, a abordagem combina dados convencionalmente utilizados para diagnóstico e tratamento – como sinais vitais, sintomas, histórico pessoal/familiar, exames laboratoriais e de imagem – ao perfil genético do indivíduo. Objetivo é incentivar o […]
O Grupo Oncoclínicas anunciou mais um importante marco no desenvolvimento de novos tratamentos no combate ao câncer: a chegada do médico hematologista Renato Cunha para liderar um programa voltado à implementação do CAR-T, terapia genética que é considerada o maior avanço global em métodos de tratamento de cânceres hematológicos. Formado em Medicina pela Faculdade de […]
A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma das mais de oito mil doenças raras conhecidas e afeta, aproximadamente, entre sete e dez bebês em cada cem mil nascidos vivos. É a maior causa genética de morte em crianças de até dois anos de idade, conforme dados do Ministério da Saúde. O diagnóstico e o tratamento […]
Na virada para o segundo semestre de 1972, um jovem estudante de medicina dava seus primeiros passos na área das doenças raras. Naquela época, pouco se conhecia sobre essas enfermidades, que afetam não mais de 65 em cada 100 mil pessoas. Filho de um engenheiro agrônomo e de uma professora de história, Roberto Giugliani era acadêmico da […]
A Anvisa aprovou a realização do primeiro ensaio clínico para desenvolvimento nacional de produto de terapia gênica à base de células CAR-T para o tratamento do câncer. A pesquisa clínica será realizada pelo Hospital Israelita Albert Einstein, com financiamento do Sistema Único de Saúde (SUS). A tecnologia inovadora, que reprograma geneticamente células do sistema de […]
A Anvisa aprovou o primeiro registro sanitário no Brasil para produto de terapia gênica baseada em células T de receptores de antígenos quiméricos (CAR), as chamadas “células CAR-T”. O Kymriah (tisagenlecleucel), da empresa Novartis, é um produto de terapia avançada para câncer hematológico. Trata-se de uma nova geração de imunoterapias personalizadas contra o câncer, que se baseiam na coleta e na modificação genética de células imunes […]
Valentina Bonetti Godoi acaba de fazer dois anos. Ela ainda não sabe, mas sua história marca também a história do Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA): em 3 de fevereiro, ela foi a primeira paciente da instituição a receber a terapia gênica para Atrofia Muscular Espinhal (AME) no âmbito da assistência SUS. O direito […]
O Hospital Moinhos de Vento promove no próximo sábado, 14, a partir das 10h, mais uma edição do Moinhos Science Class. O tema do evento online e gratuito será Diagnóstico e Tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME). A doença genética rara e degenerativa é decorrente da insuficiência da proteína SMN, responsável por manter os neurônios motores saudáveis e […]
Uma nova dose de esperança chegou para o menino João Emanuel Rasch Schropfer, de um ano e 8 meses, portador de AME (Atrofia Muscular Espinhal) – Tipo 1, considerada a mais grave. Na terça-feira (4), o bebê recebeu a medicação Zolgensma para o tratamento da doença, no Hospital Moinhos de Vento, único do Rio Grande […]
A pequena Ísis Mariana Cardoso Labres, de um ano e quatro meses, foi a primeira paciente no Rio Grande do Sul a receber terapia gênica para tratamento de Atrofia Muscular Espinhal (AME). A criança foi diagnosticada ainda bebê com AME – Tipo 1, considerada a condição mais grave da doença. O tratamento é tido como […]