A Roche anunciou novos dados de cinco anos que confirmam a eficácia sustentada e o perfil de segurança de Evrysdi (risdiplam) em crianças com atrofia muscular espinhal (AME) Tipo 1, provenientes da extensão aberta do estudo pivotal FIREFISH. Ao final do quinto ano, 91% das crianças tratadas com Evrysdi estavam vivas, 81% estavam vivas sem ventilação permanente e a maioria era capaz […]
O mês de junho é dedicado à triagem neonatal, considerada pela medicina como a maneira mais eficiente de identificar doenças genéticas, infecciosas e metabólicas nos primeiros dias de vida. Entre os exames que contemplam os cuidados iniciais aos bebês, o teste do pezinho é o mais conhecido. Realizado idealmente entre o terceiro e o quinto […]
Um estudo com recorte brasileiro sobre o uso de terapia gênica no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) foi publicado neste mês no periódico Nature. O trabalho denominado “Gene replacement therapy for spinal muscular atrophy: safety and preliminary efficacy in a Brazilian cohort”, realizado por nove pesquisadores, avaliou a segurança e a eficácia do Zolgensma. […]
Em parceria com seis renomados médicos especialistas em atrofia muscular espinhal (AME 5q) no país, a Biogen Brasil, empresa de biotecnologia com foco em neurociência, lança “Tratamento da AME 5q: um guia de especialistas” – que tem a premissa de contribuir com a comunidade médica envolvida no tratamento e acompanhamento de pacientes com AME 5q. “A manifestação […]
Em reunião realizada nesta segunda-feira (6), a diretoria colegiada da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) aprovou a incorporação de quatro tecnologias ao Rol de Procedimentos e Eventos em Saúde. Entre os medicamentos, está um dos mais caros do mundo, o Zolgensma, indicado para tratamento de pacientes pediátricos com até 6 meses de idade com Atrofia […]
Em 2022, a Roche Farma Brasil registrou faturamento de R$ 3,7 bilhões, um crescimento de 5% em relação ao ano anterior, e 3,1% acima do esperado para o período. O resultado foi impulsionado pelos produtos mais inovadores da empresa, categoria que cresceu mais de 20% em comparação a 2021, bem como por seu novo modelo de atuação, orientado pela cultura ágil e priorização […]
A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma das mais de oito mil doenças raras conhecidas e afeta, aproximadamente, entre sete e dez bebês em cada cem mil nascidos vivos. É a maior causa genética de morte em crianças de até dois anos de idade, conforme dados do Ministério da Saúde. O diagnóstico e o tratamento […]
A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença neuromuscular genética rara, que causa a morte de neurônios e leva à fraqueza muscular e perda progressiva dos movimentos. Na AME tipo 1, a mais grave, a perspectiva de vida com a doença é de apenas dois anos sem o tratamento. O diagnóstico precoce, porém, permite mudar […]
Valentina Bonetti Godoi acaba de fazer dois anos. Ela ainda não sabe, mas sua história marca também a história do Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA): em 3 de fevereiro, ela foi a primeira paciente da instituição a receber a terapia gênica para Atrofia Muscular Espinhal (AME) no âmbito da assistência SUS. O direito […]
O Hospital Moinhos de Vento promove no próximo sábado, 14, a partir das 10h, mais uma edição do Moinhos Science Class. O tema do evento online e gratuito será Diagnóstico e Tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME). A doença genética rara e degenerativa é decorrente da insuficiência da proteína SMN, responsável por manter os neurônios motores saudáveis e […]
Uma nova dose de esperança chegou para o menino João Emanuel Rasch Schropfer, de um ano e 8 meses, portador de AME (Atrofia Muscular Espinhal) – Tipo 1, considerada a mais grave. Na terça-feira (4), o bebê recebeu a medicação Zolgensma para o tratamento da doença, no Hospital Moinhos de Vento, único do Rio Grande […]
A pequena Ísis Mariana Cardoso Labres, de um ano e quatro meses, foi a primeira paciente no Rio Grande do Sul a receber terapia gênica para tratamento de Atrofia Muscular Espinhal (AME). A criança foi diagnosticada ainda bebê com AME – Tipo 1, considerada a condição mais grave da doença. O tratamento é tido como […]
O Sistema Único de Saúde (SUS) passará a disponibilizar a pacientes com os tipo 2 e 3 da atrofia muscular espinhal (AME) o medicamento Spinraza (Nusinersena). O anúncio foi feito na quarta-feira (12), em Portaria publicada no Diário Oficial da União. O medicamento passará por um projeto piloto para ser avaliada a efetividade. De acordo com o Ministério […]
A agência reguladora de medicamentos dos EUA, a FDA, aprovou na sexta-feira, 24, a primeira terapia genética para a atrofia muscular espinhal (AME). O laboratório farmacêutico Novartis, responsável pela pesquisa e produção da terapia, estima que a Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) custará algo em torno de 2,125 milhões de dólares (uma única dose), fazendo com que a mesma se torne […]
O ministro da Saúde, Luiz Henrique Mandetta, anunciou na quarta-feira (27) que a pasta irá adotar a modalidade de compartilhamento de risco na aquisição de medicamentos via Sistema Único de Saúde (SUS). Na prática, significa que o governo só pagará pelo medicamento se houver melhora do paciente. O nusinersen (spinraza), destinado ao tratamento da doença […]
