O Sistema Único de Saúde (SUS) passará a disponibilizar a pacientes com os tipo 2 e 3 da atrofia muscular espinhal (AME) o medicamento Spinraza (Nusinersena). O anúncio foi feito na quarta-feira (12), em Portaria publicada no Diário Oficial da União.

O medicamento passará por um projeto piloto para ser avaliada a efetividade. De acordo com o Ministério da Saúde, essas serão as primeiras incorporações adquiridas por compartilhamento de risco, nova modalidade de compra adotada pelo SUS – o governo só pagará pelo medicamento caso a saúde do paciente melhore.

A expectativa do Ministério da Saúde é que o medicamento, para os três tipos da doença, seja disponibilizado em outubro, nos centros de referência para o tratamento da doença, com a disponibilização de cuidados multidisciplinares.

Com o projeto, a pasta vai coletar evidências adicionais sobre o uso do medicamento para os tipos II e III, e a eficácia em condições reais do paciente. Além disso, o Ministério da Saúde também pretende fomentar a pesquisa sobre a AME 5q tipos II (início dos sintomas entre 7 e 18 meses de vida) e o tipo III (início dos sintomas antes dos 3 anos de vida e 12 anos incompletos), para orientar políticas públicas de saúde no âmbito do SUS.

Compartilhamento de risco

Na modalidade de compartilhamento de risco com a indústria, ao mesmo tempo em que os portadores da doença fazem uso do medicamento, deverão ser acompanhados, via registro prospectivo, para medir resultados e desempenhos, como evolução da função motora e menor tempo de uso de ventilação mecânica. Atualmente, há negociações de acesso e reembolso do fármaco em 42 países, como França, Itália e Reino Unido.

Incorporação do medicamento no Brasil

Em abril, o Ministério Saúde começou a ofertar no SUS o medicamento Nusinersen (Spinraza) para as pessoas que vivem com a doença rara Atrofia Muscular Espinhal (AME), tipo I, os mais presentes no país. O insumo é o único no mundo recomendado para o tratamento de AME.

O tratamento consiste na administração de seis frascos com 5 ml no primeiro ano e, a partir do segundo ano, passam a ser três frascos. A medida teve como base diversos estudos que apontam a eficácia do medicamento na interrupção da evolução da AME para quadros mais graves e que são prevalentes na maioria dos pacientes.

Expectativa de redução do preço do medicamento

Dados divulgados pelo ministério informam que, em 2018, 90 pacientes foram atendidos após demandas judiciais que solicitavam a oferta do Spinraza, ao custo de R$ 115,9 milhões; e que cada paciente representou, em média, um custo de R$ 1,3 milhão.

O ministério da Saúde aponta que tem expectativa de que, com a incorporação que resultará em compras anuais centralizadas, o valor final seja reduzido.

Atrofia Muscular Espinhal

A Atrofia Muscular Espinhal (AME ) é uma doença genética que interfere na capacidade do corpo de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. Sem ela, estes neurônios morrem e os pacientes vão perdendo o controle e força musculares, ficando incapacitados de se moverem, engolirem ou mesmo respirarem, podendo, inclusive, morrerem. A doença é degenerativa e não possui cura.

A doença é classificada com base na idade de início e curso clínico:

• * Grupo I – forma mais severa e pode se manifestar ainda no útero;
• * Grupo II – forma intermediária da doença e se manifesta entre 3 e 15 meses de idade;
• * Grupo III – forma menos severa, e pode se manifestar a partir dos 2 anos até a vida adulta.

Com informações do Ministério da Saúde e Agência Brasil. Edição do Setor Saúde.