Um estudo com recorte brasileiro sobre o uso de terapia gênica no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) foi publicado neste mês no periódico Nature. O trabalho denominado “Gene replacement therapy for spinal muscular atrophy: safety and preliminary efficacy in a Brazilian cohort”, realizado por nove pesquisadores, avaliou a segurança e a eficácia do Zolgensma. […]
Em reunião realizada nesta segunda-feira (6), a diretoria colegiada da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) aprovou a incorporação de quatro tecnologias ao Rol de Procedimentos e Eventos em Saúde. Entre os medicamentos, está um dos mais caros do mundo, o Zolgensma, indicado para tratamento de pacientes pediátricos com até 6 meses de idade com Atrofia […]
A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma das mais de oito mil doenças raras conhecidas e afeta, aproximadamente, entre sete e dez bebês em cada cem mil nascidos vivos. É a maior causa genética de morte em crianças de até dois anos de idade, conforme dados do Ministério da Saúde. O diagnóstico e o tratamento […]
Valentina Bonetti Godoi acaba de fazer dois anos. Ela ainda não sabe, mas sua história marca também a história do Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA): em 3 de fevereiro, ela foi a primeira paciente da instituição a receber a terapia gênica para Atrofia Muscular Espinhal (AME) no âmbito da assistência SUS. O direito […]
Uma nova dose de esperança chegou para o menino João Emanuel Rasch Schropfer, de um ano e 8 meses, portador de AME (Atrofia Muscular Espinhal) – Tipo 1, considerada a mais grave. Na terça-feira (4), o bebê recebeu a medicação Zolgensma para o tratamento da doença, no Hospital Moinhos de Vento, único do Rio Grande […]
A agência reguladora de medicamentos dos EUA, a FDA, aprovou na sexta-feira, 24, a primeira terapia genética para a atrofia muscular espinhal (AME). O laboratório farmacêutico Novartis, responsável pela pesquisa e produção da terapia, estima que a Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) custará algo em torno de 2,125 milhões de dólares (uma única dose), fazendo com que a mesma se torne […]