2,1 milhões de dólares: medicamento mais caro do mundo é aprovado nos EUA
Zolgensma, da Novartis, é indicado para tratar a atrofia muscular espinhal em crianças
A agência reguladora de medicamentos dos EUA, a FDA, aprovou na sexta-feira, 24, a primeira terapia genética para a atrofia muscular espinhal (AME). O laboratório farmacêutico Novartis, responsável pela pesquisa e produção da terapia, estima que a Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) custará algo em torno de 2,125 milhões de dólares (uma única dose), fazendo com que a mesma se torne a droga mais cara do mundo.
As terapias genéticas são o próximo grande passo da medicina. Com apenas uma dose ou com poucas intervenções, prometem curar uma doença genética substituindo o DNA defeituoso que a causa.
Mutação genética
O FDA autorizou o uso da Zolgensma para tratar crianças menores de 2 anos diagnosticadas com AME, independentemente de mutação genética – ou seja, para todos os graus da doença, desde as condições mais leves às mais severas (Tipo 1 ao Tipo 4). A AME é uma doença neuromuscular grave, caracterizada pela perda de neurônios motores, levando à fraqueza muscular progressiva e à paralisia.
No ensaio clínico principal e em um estudo clínico em andamento, a maioria dos bebês e crianças tratadas com a Zolgensma permaneceu viva, pôde respirar por conta própria e mostrou melhorias como sentar-se sem apoio.
Para obter sucesso comercial, a Novartis precisará convencer o mercado de que a preservação muscular, após a dose única de injeção intravenosa, ocorrerá de fato.