Estudo brasileiro sobre uso de terapia gênica para tratar AME é destaque no periódico Nature
“O estudo mostrou que a terapia de reposição gênica, que envolve a introdução de um gene saudável no corpo, além de ser segura, pode melhorar a condição das crianças com AME, ajudando-as a ganhar força muscular e a desenvolver habilidades motoras”, descreve a geneticista Elizabeth Silveira-Lucas.
Um estudo com recorte brasileiro sobre o uso de terapia gênica no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) foi publicado neste mês no periódico Nature. O trabalho denominado “Gene replacement therapy for spinal muscular atrophy: safety and preliminary efficacy in a Brazilian cohort”, realizado por nove pesquisadores, avaliou a segurança e a eficácia do Zolgensma.
A geneticista Elizabeth Silveira-Lucas, do Hospital Moinhos de Vento, foi uma das autoras da pesquisa, que reuniu 41 pacientes dos estados de São Paulo, Paraná, Pernambuco e Rio Grande do Sul. Cinco crianças tinham menos de um ano quando receberam o medicamento. Trinta e uma tinham menos de dois anos e outras cinco tinham mais de dois anos de idade quando a terapia foi administrada. Todas elas pesavam menos de 20 quilos, detalha Elizabeth.
“O estudo mostrou que a terapia de reposição gênica, que envolve a introdução de um gene saudável no corpo, além de ser segura, pode melhorar a condição das crianças com AME, ajudando-as a ganhar força muscular e a desenvolver habilidades motoras”, descreve a especialista, complementando que as três primeiras crianças gaúchas a receberem o tratamento completaram, neste ano, cinco anos. Os procedimentos foram realizados no Hospital Moinhos de Vento.
A Nature é uma das mais respeitadas revistas científicas do mundo. O processo de seleção de artigos, rigoroso e feito por diversos cientistas, valida a importância e a precisão do trabalho. Além disso, destaca Elizabeth, ter um material no periódico assegura uma vasta audiência de cientistas e profissionais, impulsionando novas pesquisas.
“A terapia com Zolgensma pode ajudar a prevenir a progressão da AME e reduzir a necessidade de intervenções médicas frequentes, como ventilação mecânica e cuidados de suporte. Isso pode ter um impacto transformador na vida das crianças com a doença e de suas famílias, proporcionando esperança e melhorando a qualidade de vida a longo prazo”, explica João Ronaldo Krauzer, chefe do Serviço de Pediatria do Hospital Moinhos de Vento.
Os pesquisadores Rodrigo Holanda Mendonça, Adriana Banzzatto Ortega, Ciro Matsui Jr., Vanessa van der Linden, Marcelo Kerstenetzky, Luis Fernando Grossklauss, Elizabeth L. Silveira-Lucas, Graziela Jorge Polido e Edmar Zanoteli, assinam o trabalho.