Anvisa aprova medicamento inédito no Brasil para o tratamento da Fibrose cística

Doença afeta um a cada 10 mil brasileiros

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro de um medicamento novo para o tratamento da fibrose cística. Trata-se do medicamento Orkambi (lumacaftor + ivacaftor), que até o momento não estava disponível no país. O medicamento, produzido em comprimidos, é indicado para pacientes acima de seis anos de idade e adultos para o tratamento da doença.

De acordo com a bula do medicamento, o uso do Orkambi possibilita melhorias rápidas e prolongadas da função pulmonar, reduzindo as situações de hospitalização dos pacientes. Outro efeito positivo do medicamento é a melhora nas avaliações nutricionais das pessoas que se submeteram ao tratamento.

O medicamento será oferecido na forma de comprimido nas concentrações de 100mg + 125mg e 200mg + 125mg. As empresas Aesica Queenborough Ltda (de Queenborough, Reino Unido), e Vertex Pharmaceuticals Inc. (de Boston, EUA) irão produzir o fármaco. A dona do registro no Brasil é a empresa Vertex Farmacêutica do Brasil Ltda, responsável por trazer o produto para o mercado nacional.

Sobre a fibrose cística

A fibrose cística é uma doença de origem genética e ainda incurável que provoca o acúmulo de muco no pulmão, levando a inflamações e infecções que podem causar insuficiência respiratória. De acordo com o Ministério da Saúde, a incidência média no Brasil é de uma para cada 10 mil pessoas – não é transmissível.

De acordo com a Organização Mundial de Saúde (OMS), 20% da população é portadora do gene que provoca a fibrose cística, de forma assintomática. Porém, a doença se manifesta apenas quando o material genético é herdado do pai ou da mãe.

Não existe cura para a fibrose cística, também chamada de mucoviscidose. A doença é caracterizada pela produção de muco mais espesso que o normal, que leva ao acúmulo de bactérias e germes nas vias respiratórias e no pâncreas.

Diagnóstico

O meio mais eficaz de diagnóstico é o Teste do Pezinho, por se tratar de uma doença que se manifesta na infância. O teste, realizado com a coleta de gotas de sangue do calcanhar do recém-nascido, deve ser feito entre o 3º e 5º dia após o nascimento.

Sintomas

Entre os sintomas mais comuns estão a tosse persistente, muitas vezes com catarro; pele e suor com sabor salgado; infecções pulmonares frequentes, como pneumonia e bronquite; chiados no peito; gordura nas fezes; baixo crescimento e pouco ganho de peso. A gravidade e frequência dos sintomas variam, mas a maioria dos pacientes os apresentam ainda nos primeiros anos de vida. Confira os sintomas da doença em cada idade:

Sintomas de fibrose cística em crianças de até dois anos