Um novo medicamento para a esclerose lateral amiotrófica (ELA) tem apresentado resultados promissores em testes, mas ainda aguarda aprovação pela FDA, agência reguladora dos EUA. O GM604 é produzido pela Genervon, empresa de biotecnologia com sede na Califórnia. Foi testada em somente 12 pacientes com ELA, mas demonstrou resultados na melhoria da qualidade e na expectativa de vida.

O laboratório farmacêutico tem por objetivo obter autorização para “avançar” algumas etapas nos processos de análise que precedem a comercialização de um medicamento. São ensaios laboratoriais e clínicos que, além de caros, são demorados. Estes pedidos têm um caráter excepcional e estão contemplados nos regulamentos da FDA.

O portal Motor Neuron Disease Association, publicou artigo assinado pelo seu diretor, Brian Dickie, para explicar mais sobre o medicamento. O GM604 é um pequeno peptídeo (bloco de construção biológica) denominado como “regulador mestre” no desenvolvimento embrionário.

Embora ainda sejam poucas as evidências clínicas, o peptídeo parece ser um importante fator neurotrófico, que tem um papel crucial no desenvolvimento do sistema nervoso. Estudos em laboratórios e em ratos mostram que eles são muito eficazes em manter os neurônios vivos, mas o efeito ainda não foi testado em larga escala em humanos.

A Genervon publicou apenas os resultados do GM604 por nota oficial. Os detalhes não estão disponíveis para análise por parte da comunidade de pesquisa.

Grupos de apoio aos pacientes de ELA têm pressionado o governo americano a autorizar o quanto antes ações que tragam maior rapidez para a aprovação do medicamento. A doença neurodegenerativa é progressiva e destrói as células nervosas que controlam o movimento muscular, enfraquecendo os músculos e, em seguida, gerando paralisia. A ELA afeta todos os músculos esqueléticos, incluindo os utilizados para respiração e deglutição.

Manifestação recente na capital americana, Washington. Pedido de rapidez na aprovação do GM604