A maioria das crianças com AME Tipo 1 tratadas com Evrysdi alcançaram ou mantiveram a capacidade de sentar, ficar em pé ou andar
A Roche anunciou novos dados de cinco anos que confirmam a eficácia sustentada e o perfil de segurança de Evrysdi (risdiplam) em crianças com atrofia muscular espinhal (AME) Tipo 1, provenientes da extensão aberta do estudo pivotal FIREFISH. Ao final do quinto ano, 91% das crianças tratadas com Evrysdi estavam vivas, 81% estavam vivas sem ventilação permanente e a maioria era capaz […]
