O primeiro tratamento para a doença de Alzheimer em quase 20 anos foi aprovado pela agência reguladora de medicamentos dos Estados Unidos, abrindo caminho para ampliar, futuramente, seu uso em outros países. De forma geral, o aducanumab (com nome comercial de Aduhelm) tem como alvo a causa subjacente do Alzheimer, a forma mais comum de demência, ao invés de seus sintomas. O medicamento é produzido pela Biogen (EUA) em parceria com a Eisai (Japão).

Mais de 35 milhões de pessoas no mundo sofrem algum nível da doença de Alzheimer. No Brasil, estima-se que 1,2 milhões de pessoas convivam com a doença. Alzheimer é a causa mais comum de demência, responsável por 70% de todos os casos no mundo.

O valor do tratamento com o medicamento da Biogen/Eisai é de 56 mil dólares por ano, conforme o Financial Times, dos EUA.

Aprovação acelerada

Segundo a Food and Drug Administration (FDA), a aprovação acelerada é baseada no efeito da droga como desfecho “substituto” – um desfecho que reflete o efeito da droga em um aspecto importante da doença – onde o efeito da droga no desfecho substituto é esperado, mas não estabelecido, para prever o benefício clínico. No caso de Aduhelm, o desfecho substituto é a redução da placa beta amiloide.

Esse caminho para obter o sinal verde para uso de medicamentos exige que a empresa verifique o benefício clínico em um estudo pós-aprovação. Se a farmacêutica não puder comprovar o benefício clínico, a FDA pode iniciar procedimentos para retirar a aprovação do medicamento.

Em comunicado, a FDA disse que há “evidências substanciais de que o aducanumab reduz as placas de beta amiloide no cérebro” e que “é razoavelmente provável que preveja benefícios importantes para os pacientes”.

“Essa aprovação é significativa de várias maneiras. Aduhelm é a primeira terapia nova aprovada para a doença de Alzheimer desde 2003. Talvez o mais significativo, Aduhelm é o primeiro tratamento direcionado à fisiopatologia subjacente da doença de Alzheimer, a presença de placas de beta amilóide no cérebro. Os ensaios clínicos para Aduhelm foram os primeiros a mostrar que uma redução nessas placas – uma descoberta marcante no cérebro de pacientes com Alzheimer – deve levar a uma redução no declínio clínico desta forma devastadora de demência”, explica o documento da FDA.

A agência reguladora norte-americana pontuou que ainda há incertezas sobre o medicamento, mas que os benefícios do Aduhelm para pacientes com doença de Alzheimer superam os riscos da terapia. “Examinamos os resultados do ensaio clínico com um pente fino, solicitamos informações do Comitê Consultivo de Medicamentos do Sistema Nervoso Periférico e Central, ouvimos as perspectivas da comunidade de pacientes e revisamos todos os dados relevantes. Por fim, decidimos usar a via de aprovação acelerada – uma forma de aprovação de medicamentos destinada a fornecer acesso antecipado a terapias potencialmente valiosas para pacientes com doenças graves onde há uma necessidade não atendida e onde há uma expectativa de benefício clínico, apesar de alguma incerteza residual em relação a esse benefício. Ao determinar que o tratamento atendeu aos requisitos para aprovação acelerada, a Agência concluiu que os benefícios do Aduhelm para pacientes com doença de Alzheimer superam os riscos da terapia. ”

O que os dados mostram

“O programa de desenvolvimento de estágio final para Aduhelm consistiu em dois ensaios clínicos de fase 3. Um estudo atingiu o desfecho primário, mostrando redução no declínio clínico. O segundo ensaio não atingiu o endpoint primário. Em todos os estudos em que foi avaliado, no entanto, Aduhelm reduziu de forma consistente e muito convincente o nível de placas amiloides no cérebro de uma forma dependente da dose e do tempo. Espera-se que a redução da placa amiloide resulte em uma redução do declínio clínico”, explica a FDA.

“O tratamento com Aduhelm demonstrou claramente em todos os ensaios reduzir substancialmente as placas de beta amiloide. É razoavelmente provável que essa redução nas placas resulte em benefícios clínicos”, completou.

A farmacêutica Eli Lilly também tem um medicamento (donanemab) que busca retardar a possibilidade de a doença progredir para casos graves, não atacando os sintomas e, sim, adotando terapias anti-amiloide, através de anticorpo monoclonal. Ele ainda se encontra em testes e não há previsão de liberação pela FDA. Mas é esperado que a aprovação do Aduhelm possa acelerar a liberação do concorrente.